RNA碱基编辑由于其可逆性及无需改变基因组序列的特性，在基因调控与疾病治疗领域展现出巨大潜力。目前，大多数RNA编辑工具主要针对单碱基进行编辑，难以在特定RNA区域内实现多位点的同时编辑。然而，许多关键生物学功能往往依赖于多个核苷酸的共同作用。因此， ...

36氪获悉，核酸药物研发企业「时夕生物」近日完成数千万元天使+轮融资首关。本轮融资由北京生命园创投、天图投资和雅亿资本联合领投，百济神州生物岛创新中心跟投，晓池资本持续加注，浩悦资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于公司核心项目的研发、临床申报以及团队的补充。

核糖核酸（RNA）是生命遗传信息的承载者与解读者，也是细胞功能的调控者。2012年以前，科学界普遍认为RNA都长一个模样，戴着“帽子”拖着“尾巴”，像一根长链。环形RNA的发现，不啻打开了一扇窗。 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员陈玲玲团队 ...

锌指抗病毒蛋白（ZAP）是宿主识别 病毒 CpG二核苷酸的“哨兵”，但是它自身不具备酶活性，需要招募搭档执行 RNA 剪切。KHNYN被证实是ZAP限制多种病毒所必需的结合蛋白，其序列中包含一个推测属于PIN核酸酶超家族的结构域。然而，此前研究检测到该结构域 极其微弱且无序列特异性的切割活性 ，这与KHNYN在抗病毒中不可或缺的地位形成显著矛盾。

在全球范围内，腓骨肌萎缩症 (CMT)当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117 为国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症 (CMT)1 类创新药，代表了中国在 CMT 疗法全球研发中的突破性进展。 该药物为 ReviR 与晶泰科技深度合作成果 ...

「Myeloid Therapeutics」于5月18日宣布完成7300万美元融资。该融资由Hatteras Investment Partners领投，包括Newpath Partners、8VC和Alexandria Venture Investments在内的所有现有投资者参与，另有新投资者ARCH Venture Partners和Moore Strategic Ventures的加入。

增加造血干细胞（HSCs）适应性的体细胞突变驱动其在克隆造血（CH）中的扩张，并使个体易患血癌。突变克隆的生长速度和潜力的群体差异表明，遗传因素可能赋予其抗CH的韧性。

麻省总医院布里格姆基因和细胞治疗研究所(GCTI)今天宣布，它已经启动了RNA治疗核心，这是一个同类首创的、最先进的设施和资源，用于推进RNA技术在麻省总医院布里格姆研究生态系统内外的应用。 美国麻省总医院布里格姆基因和细胞治疗研究所(GCTI)今天宣布 ...

安布罗斯与鲁夫坎的故事表明，科学进步常源于对“异常”数据的执着探索。当全球科学家仍在挖掘微RNA的更多功能时，这两位诺奖得主已开启新征程：安布罗斯研究微RNA在神经退行性疾病中的作用，鲁夫坎则探索其与代谢疾病的关联。他们的工作持续证明，基础科学的突破 ...

RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托公司专有的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。SOD1基因突变导致的毒性功能获 ...

2020年11月29日讯/生物谷BIOON/---基因表达分为转录阶段和翻译阶段。科学家们之前一直并不知道在细胞中，DNA转录一旦开始，是 ...

柏林/波士顿 - 拜耳 与Soufflé ...